Fertigarzneimittel
- Orkambi ®
Zulassung durch FDA
Am 2. Juli 2015 erteilte die Food and Drug Administration (FDA) der Wirkstoffkombination (lumacaftor 200 mg/ivacaftor 125 mg) die Zulassung zur Behandlung der Cystischen Fibrose (CF). Voraussetzungen sind:
- der Patient ist 12 Jahre oder älter
- der Patient ist homozygoter Träger der F508del Mutation
Die F508del Mutation führt zur Produktion eines abnormalen Proteins, welche den Wasser und Chlorid-Transport behindert. Patienten mit CF haben oft von beiden Eltern diese Mutation geerbt.
Die FDA bewertet die Therapy mit Orkambi als Sprunginnovation. Vorläufige Ergebnisse klinische Studien zeigen einen substanziellen Vorteil zu bisherigen Therapieoptionen. Aufgrund dieser Ergebnisse wurde ein beschleunigtes Zulassungsverfahren angewendet.
Orkambi wurde der Status eines orphan drug zuerkannt.
Die Wirksamkeit und Sicherheit der Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor wurde in zwei doppelblinden, placebokontrollierten Studien mit 1108 Patienten untersucht. Speziell ist darauf hinzuweisen, dass in der Studie nur Patienten mit homozygoter F508del-Mutation eingeschlossen wurden.
Dosierung
In den der FDA zur Zulassung vorgelegten Studien wurde Orkambi® in der Dosierung (lumacaftor 200 mg/ivacaftor 125 mg) alle 12h eingenommen.
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Die Häufigsten Unerwünschten Arzneimittelwirkungen (Nebenwirkungen) waren unter anderem:
- Kurzatmigkeit
- Infektionen der oberen Atemwege
- Übelkeit
- Durchfall
- Bei Frauen traten Veränderungen der Menstruation, wie verstärkte Blutungen auf
Hersteller von Orkambi
- Vertex Pharmaceuticals Inc., Boston.
Strukturformeln
