Wie immer am Jahresende veröffentlichte das Fachmagazin Science auch im vergangenen Dezember eine Liste mit den wissenschaftlichen Entdeckungen, die die Welt 2017 am meisten vorangebracht haben. Neben dem größten „Scientific Breakthrough“ – der Beobachtung der Kollision zweier Neutronensterne – gab es neun sogenannte „Runners-Up“, davon rund die Hälfte aus dem Bereich der Biomedizin. (1) (2) 

Die Beobachtung der spiralförmigen Kollision zweier Neutronensterne, welche 130 Millionen Lichtjahre entfernt stattfand, wurde von der Jury des Wissenschaftsmagazins Science zum Durchbruch des Jahres 2017 in der Forschung gekürt. Grundlage dieser Entdeckung waren Erkenntnisse über die sogenannten Gravitationswellen und die Nutzung von Sensoren, die zu deren Messung gebaut wurden. Auch schon vor einem Jahr war der erstmalige Nachweis von Gravitationswellen bereits der „Scientific Breakthrough“. (3)

Neben diesem astrophysikalischen Meilenstein fanden sich auch sechs Themen aus der Biologie in der Liste von Science, davon vier mit Bezug zur medizinischen Forschung. Zu diesen „Runners-Up“, also Durchstartern, zählt auch eine Technik zur gezielten Mutation, basierend auf der Genschere CRISPR/Cas. Einem Team chinesischer Wissenschaftler gelang es hierdurch, einen genetischen Defekt bei einem menschlichen Embryo zu korrigieren, der durch nur eine einzelne falsche Base in der Erbsubstanz DNA ausgelöst wurde. Damit wurde ein Schritt in die Richtung getan, bestimmte erbliche Krankheiten nicht nur symptomatisch therapieren, sondern dauerhaft heilen zu können. Hinter den USA und dem Vereinigten Königreich nimmt Deutschland eine Führungsposition bei klinischen Prüfungen zu Gentherapien ein. (4)

Ebenfalls in die Liste der „Runners-Up“ wurde die Technik der Kryo-Elektronenmikroskopie gewählt, deren Pioniere 2017 bereits mit dem Chemie-Nobelpreis ausgezeichnet wurden. Sie ermöglicht es, von wichtigen Biomolekülen – wie Proteinen und Nukleinsäuren – die dreidimensionale Struktur zu bestimmen. Dabei wird die Probe zunächst auf unter -150 °C tiefgekühlt und anschließend mit Elektronen bestrahlt, woraus Computer dann ein 3D-Modell berechnen können. Vorher standen dafür nur aufwendige Verfahren wie die Röntgenstrukturanalyse zur Verfügung, bei der allerdings die gewünschte Substanz zunächst in eine Kristallform gebracht werden musste. Da dies jedoch nicht immer funktioniert, erleichtert die neue Methode die Arbeit vieler Wissenschaftler. Die generierten Strukturdaten könnten beispielsweise auch dafür genutzt werden, Angriffspunkte für neue Medikamente zu finden. (5)

Einen Fortschritt, der direkt bei den Patienten ankommt, bringt ein bereits gegen verschiedene Krebsarten zugelassenes Medikament, das jüngst von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA erstmals auch für die organunabhängige Behandlung von Krebs mit bestimmten Merkmalen (Veränderungen in spezifischen Abschnitten des Tumor-Erbguts durch fehlerhafte Reparaturmoleküle) zugelassen wurde. Damit hat die Zulassungsbehörde dem Umstand Rechnung getragen, dass wegen der Seltenheit solcher Patienten ausreichend große klinische Studien nicht für jede einzelne Krebsart praktikabel gewesen wären.

Unter den Runners-Up ist auch ein neues Gentherapie-Medikament, das von US-amerikanischen Forschern zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie entwickelt wurde. Hierbei handelt es sich um eine neuromuskuläre Erkrankung, bei der das Absterben motorischer Nervenzellen im Rückenmark zu einem irreparablen Muskelschwund führt. Für die Therapie wurde ein ansonsten für den Menschen harmloses Virus verwendet, das in der Lage ist, genetische Informationen über die für die meisten Arzneistoffe unüberwindbare Blut-Hirn-Schranke zu transportieren. Das Virus baut bei den betroffenen Patienten den Bauplan für ein fehlendes Enzym in die DNA der Hirnzellen ein. Im Gegensatz zur CRISPR/Cas-Technologie wird bei diesem Ansatz nicht ein einzelner Baustein verändert, sondern ein komplettes Gen eingefügt. (6)

Zu den weiteren wissenschaftlichen Durchbrüchen 2017 zählen die Einführung von Preprint-Servern in den Biowissenschaften, die die Flut von Veröffentlichungen aus diesem Bereich steuern sollen, die Entdeckungen des ältesten bisher gefundenen menschlichen Schädels durch ein Team um Wissenschaftler vom Leipziger Max-Planck-Institut für Evolutionäre Anthropologie (7)und einer neuen Orang-Utan-Art auf der Insel Sumatra. Letztere stellt die größte Neuentdeckung einer Affenart seit den Bonobos dar, allerdings ist diese Spezies aufgrund ihrer geringen Größe und der Umweltzerstörung durch Menschen vom Aussterben bedroht. Zudem haben Forscher in der Antarktis eine Eisprobe genommen, deren Entstehung auf eine Zeit vor 2,7 Millionen Jahre datiert wurde. Unter den „Runners-Up“ ist ebenfalls die Entwicklung eines Detektors von der Größe eines Bierglases, mit dem das Elementarteilchen Neutrino nachgewiesen werden kann. Physiker können dieses Gerät jetzt nutzen, um bislang nicht realisierbare Projekte voranzutreiben. (8)

Auch das Jahr 2017 brachte die Wissenschaft und die Menschheit wieder einen großen Schritt weiter und war gerade auch für die biomedizinische Forschung erneut ein erfolgreiches Jahr, das wichtige Impulse für weitere Forschungsaktivitäten zur Entwicklung neuer, besserer Therapien gesetzt hat.

Literaturtipps:
(1) http://science.sciencemag.org/content/358/6370/1520.full
(2) https://www.youtube.com/watch?v=tjzzH2xikNA
(3) https://www.vfa-bio.de/vb-de/aktuelle-themen/forschung/science-kuert-die-scientific-breakthroughs-2016.html
(4) https://www.vfa-bio.de/download/pos-somatische-gentherapie.pdf
(5) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29118099
(6) http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2322604
(7) https://www.mpg.de/11322481/oldest-homo-sapiens-fossils-at-jebel-irhoud-morocco
(8) http://science.sciencemag.org/content/358/6370/1522