Schlagwort: Cystische Fibrose

Fertigarzneimittel Orkambi ® Zulassung durch FDA Am 2. Juli 2015 erteilte die Food and Drug Administration (FDA) der Wirkstoffkombination (lumacaftor 200 mg/ivacaftor 125 mg) die Zulassung zur Behandlung der Cystischen Fibrose (CF). Voraussetzungen sind: der Patient ist 12 Jahre oder älter der Patient ist homozygoter Träger der  F508del Mutation Die F508del Mutation führt zur Produktion eines abnormalen Proteins, welche den Wasser und Chlorid-Transport behindert. Patienten mit CF haben oft von beiden Eltern diese Mutation geerbt. Die FDA bewertet die Therapy mit Orkambi als Sprunginnovation. Vorläufige Ergebnisse klinische Studien zeigen einen substanziellen Vorteil zu bisherigen Therapieoptionen. Aufgrund dieser Ergebnisse wurde ein beschleunigtes Zulassungsverfahren angewendet. Orkambi wurde der Status eines orphan drug zuerkannt. Die Wirksamkeit und Sicherheit der Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor wurde in zwei doppelblinden,