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Schlagwort: Orphan drug

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Daratumumab

Daratumumab ist ein monoklonaler Antikörper welcher designet wurde eine spezifische Struktur, die sogenannte „CD38“, auf Myelomzellen zu erkennen. Einmal an die Struktur gebunden wird das Immunsystem aktiviert. Die Myelomzellen werden angegriffen und abgetötet. [1] Literatur & Quellen 13 March 2015 EMA/COMP/400238/2013 Rev.1 Committee for Orphan Medicinal Products. Public summary of opinion on orphan designation Daratumumab for the treatment of plasma cell myeloma LINK  

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25. Januar 2016 Keine Kommentare

Elotuzumab

Elotuzumab ist ein monoklonaler Antikörper welcher entwickelt wurde um eine spezifische Struktur zu erkennen. Elotuzumab bindet an das Protein „human CD-2 subset 1 (CS1). CS1 wird auf der Oberfläche von Myelomzellen exprimiert. Nach Bindung von Elotuzumab an CS1 auf der Oberläche der Myelomzellen werden natürliche Killerzellen des Immunsystems aktiviert. Diese binden an den Antikörper und töten nachfolgend die Krebszellen ab. [1] Literatur & Quellen 25 September 2012 EMA/COMP/528459/2012 Committee for Orphan Medicinal Products Public summary of opinion on orphan designation Elotuzumab for the treatment of multiple myeloma LINK  

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25. Januar 2016 Keine Kommentare
Dr. Golo Beranek

Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie (LHON)

Beschreibung Das Thema Erblindung wird meist mit älteren Menschen in Verbindung gebracht und wird eher nicht bei jungen Menschen erwartet. Es gibt jedoch auch einige seltene, genetisch bedingte Erbkrankheiten, die vorwiegend jungen Betroffenen innerhalb weniger Monate das Augenlicht nehmen können. Eine dieser Erkrankungen ist die Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie, kurz LHON, bezeichnet. Diese fortschreitende Krankheit wird mütterlicherseits vererbt. In Europa leiden schätzungsweise 2 von 100.000 Menschen an LHON, die meisten trifft die Erkrankung ganz plötzlich ohne Vorwarnung meist in einem Alter zwischen 15 und 35 Jahren. Aber auch in jedem anderen Alter kann LHON auftreten und das Leben der Betroffenen von heute auf morgen massiv beeinflussen. Anzeichen für LHON LHON macht sich oft durch folgende erste Symptome bemerkbar: Eine meist plötzlich beginnende,

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4. September 2018 Keine Kommentare
Dr. Golo Beranek

Pirfenidon

Darreichungsform Esbriet® ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Pirfenidon enthält. Es ist als Kapseln (267 mg) erhältlich. Indikation Pirfenidon wird zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF) bei Erwachsenen angewendet. IPF ist eine Langzeiterkrankung, bei der sich in der Lunge fortwährend hartes, fibröses Bindegewebe bildet. Dies verursacht hartnäckigen Husten, häufige Lungeninfektionen und starke Kurzatmigkeit. „Idiopathisch“ bedeutet, dass die Krankheitsursache unbekannt ist. Da es nur wenige Patienten mit IPF gibt, gilt die Krankheit als selten, und Esbriet wurde am 16. November 2004 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel„) ausgewiesen. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Anwendung Die Behandlung mit Pirfenidon sollte von einem Facharzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Diagnose und Behandlung von

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1. Dezember 2015 Keine Kommentare